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La FDA américaine approuve le Reblozyl (Luspatercept-aamt) pour une maladie sanguine rare : la bêta-thalassémie

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La Food and Drug Administration des États-Unis a autorisé le Reblozyl (luspatercept-aamt) à utiliser pour le traitement de l’anémie (manque de globules rouges) chez les patients adultes atteints de bêta-thalassémie qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges (GR).

Dr Richard Pazdur, MD, directeur du FDA des États-Unis Centre d’excellence en oncologie et directeur par intérim du Bureau des maladies oncologiques dans le FDA des États-Unis‘s Center for Drug Evaluation and Research a déclaré Thaïlande Médical News via un entretien téléphonique : « Lorsque les patients reçoivent plusieurs transfusions sanguines, il existe un risque de surcharge en fer, qui peut affecter de nombreux organes. L’approbation d’aujourd’hui offre aux patients une thérapie qui, pour la première fois, aidera à réduire le nombre de transfusions sanguines. . Cette approbation est un exemple de nos progrès continus pour les maladies rares et de la fourniture plus précoce de nouveaux médicaments importants aux patients.  »

Le trouble du sang Bêta thalassémie, également appelée « anémie de Cooley », est une maladie héréditaire du sang qui réduit la production d’hémoglobine, une protéine contenant du fer dans les globules rouges qui transporte l’oxygène vers les cellules dans tout le corps. Chez les personnes atteintes bêta-thalassémie, de faibles taux d’hémoglobine entraînent un manque d’oxygène dans de nombreuses parties du corps et une anémie, ce qui peut provoquer une peau pâle, une faiblesse, de la fatigue et des complications plus graves. Traitement de soutien pour les personnes atteintes bêta-thalassémie consiste souvent en des régimes à vie de transfusions sanguines chroniques pour la survie et le traitement de la surcharge en fer due aux transfusions. Gens avec bêta-thalassémie présentent également un risque accru de développer des caillots sanguins anormaux.

L’approbation par la FDA des États-Unis de Reblozyl était basé sur les résultats d’un essai clinique de 336 patients atteints de bêta-thalassémie qui ont eu besoin de transfusions de globules rouges, dont 112 ont reçu un placebo. Vingt et un pour cent des patients qui ont reçu Reblozyl atteint au moins une réduction de 33 % des transfusions par rapport à 4,5 % des patients ayant reçu un placebo. La réduction des transfusions signifiait que le patient avait besoin de moins de transfusions sur 12 semaines consécutives tout en prenant Reblozyl.

En règle générale, les effets secondaires courants chez les patients prenant Reblozyl étaient des maux de tête, des douleurs osseuses, des arthralgies (douleurs articulaires), de la fatigue, de la toux, des douleurs abdominales, de la diarrhée et des étourdissements. Les patients peuvent souffrir d’hypertension lors de l’utilisation Reblozyl. Il est conseillé aux professionnels de santé de surveiller la tension artérielle d’un patient pendant le traitement et d’initier un traitement antihypertenseur si nécessaire. Les patients qui reçoivent Reblozyl doit être surveillé pour détecter une thrombose (caillots sanguins). le FDA des États-Unis conseille aux professionnels de la santé de dire aux femmes en âge de procréer d’utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Reblozyl. Les femmes enceintes ou qui allaitent ne doivent pas prendre Reblozyl car il peut nuire au fœtus en développement ou au nouveau-né.

le FDA des États-Unis accordé la désignation Fast Track à cette demande. R éblozyl a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. La FDA a accordé l’approbation de Reblozyl à Celegene Société.
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