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Trikafta de Vertex Pharmaceuticals approuvé par la FDA des États-Unis comme nouveau médicament de traitement de la mucoviscidose

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Trikafta (élexacaftor/ivacaftor/tézacaftor) de Vertex pharmaceutique est la première trithérapie à être approuvée par la FDA des États-Unis et mise à disposition pour traiter les patients atteints des fibrose kystique mutation. Son prix catalogue est de 350 000 $ US par an, comme l’un des premiers traitements du fabricant contre la maladie génétique.

Trikafta a été approuvé pour les patients âgés de 12 ans et plus qui ont au moins un F508del dans le fibrose kystique gène du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR). Cela comprend environ 90 % des fibrose kystique, soit environ 28 000 personnes aux États-Unis, selon la FDA. À l’échelle mondiale, le nombre approximatif d’individus atteints de cette maladie et porteurs du gène s’élève à environ 1,8 million d’individus.

Au total, il existe environ 2 000 mutations connues du gène CFTR, mais la mutation F508del est la plus courante. La mucoviscidose jes le résultat d’une protéine défectueuse causée par la mutation du gène.

Les médicaments actuels qui ciblent la protéine défectueuse peuvent être utilisés pour traiter certains patients, mais de nombreux patients présentent des mutations qui ne répondent pas à ces traitements, a déclaré la FDA.

L’approbation de Trikafta est basée sur les résultats de deux essais cliniques portant sur 510 patients. Les essais ont évalué une mesure de la fonction pulmonaire appelée pourcentage du volume expiratoire maximal prédit en une seconde (ppFEV1). Il mesure la quantité d’air qu’une personne peut expirer lors d’une respiration forcée.

Dans le premier essai, le ppFEV1 moyen chez les patients qui ont pris Trikafta s’est amélioré de 13,8% par rapport à ceux qui ont pris un placebo. Dans le deuxième essai, le médicament a augmenté le ppFEV1 moyen de 10 % par rapport aux médicaments tezacaftor/ivacaftor.

Le commissaire par intérim de la FDA, le Dr Ned Sharpless, a déclaré que l’approbation était le résultat des efforts visant à accélérer le développement de nouvelles thérapies pour les maladies complexes. Dans une interview avec Thaïlande Médical Nouvelles, a-t-il dit, « Trikaftal’approbation de rend un nouveau traitement accessible à la plupart des fibrose kystique les patients, y compris les adolescents, qui n’avaient auparavant aucune option et donnant aux autres membres de la communauté de la mucoviscidose l’accès à une thérapie efficace supplémentaire. »

Fibrose kystique est une maladie évolutive mettant la vie en danger. Il provoque la formation de mucus épais qui s’accumule dans les poumons, le tube digestif et d’autres parties du corps, entraînant de graves problèmes respiratoires et digestifs et d’autres complications, telles que des infections et le diabète.

Les informations de prescription pour Trikafta comprend des avertissements liés à des tests de la fonction hépatique élevés (transaminases et bilirubine), l’utilisation en même temps avec d’autres produits qui sont des inducteurs ou des inhibiteurs d’une autre enzyme hépatique appelée cytochrome P450 3A4 (CYP3A) et le risque de cataracte. Les patients et leurs aidants doivent parler avec un professionnel de la santé de ces risques et des médicaments qu’ils prennent avant de commencer le traitement.

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