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Les scientifiques étudient l’efficacité de certains médicaments pour traiter la SLA. Yulia-Images/Getty Images
  • Le ropinirole est un médicament déjà approuvé pour le traitement de la maladie de Parkinson.
  • Les chercheurs disent maintenant que le médicament pourrait être un traitement efficace pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
  • Les scientifiques japonais sont parvenus à cette conclusion après avoir mené un essai clinique impliquant 20 personnes traitées pour la SLA.

Le ropinirole, un médicament utilisé pour traiter la maladie de Parkinson, s’est révélé prometteur pour retarder la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), selon un étude publié aujourd’hui dans la revue Cellule Cellule Souches.

Des chercheurs japonais sont parvenus à cette conclusion après avoir mené un essai clinique pour déterminer si ropinirole pourrait aider les personnes atteintes de la SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig.

Les chercheurs ont fait état de 20 personnes recevant des soins à l’hôpital universitaire de Keio au Japon inscrites à l’étude. Aucun des participants ne portait de gènes qui les prédisposaient à la maladie. En moyenne, ils vivaient avec la SLA depuis 18 mois.

L’essai était en double aveugle pendant les 24 premières semaines, ce qui signifie que les participants et les médecins ne savaient pas qui recevait du ropinirole et qui recevait un placebo. Pendant les 24 semaines suivantes, tout participant souhaitant continuer a reçu du ropinirole.

En fin de compte, sept personnes recevant du ropinirole et une personne recevant un placebo ont terminé l’ensemble du régime d’essai.

Les chercheurs ont examiné plusieurs mesures tout au long de l’essai et pendant quatre semaines après la fin du traitement.

Les mesures comprenaient :

  • Activité physique autodéclarée par les participants et capacité à manger et à boire de façon autonome.
  • Données d’activité des appareils portables.
  • Changements mesurés par le médecin dans la mobilité, la force musculaire et la fonction pulmonaire.

Les chercheurs ont rapporté que les participants ayant reçu du ropinirole pendant les deux phases étaient plus actifs physiquement que le groupe placebo. Ils avaient également des taux de déclin plus lents de la mobilité, de la force musculaire et de la fonction pulmonaire et étaient plus susceptibles de survivre.

Dr Hideyuki Okanoprofesseur et directeur du département de physiologie de la faculté de médecine de l’Université de Keio, a déclaré Nouvelles médicales aujourd’hui que dans leur étude de dépistage de médicaments utilisant des cellules souches pluripotentes induites par l’homme (cellules iPS) de patients, ils ont identifié les effets suivants du ropinirole sur la pathologie moléculaire de la SLA :

  • stress antioxydant
  • protection mitochondriale
  • inhibition de la formation d’agrégation de protéines anormales (TDP-43 et FUS)
  • inhibition de l’apoptose
  • inhibition du peroxyde lipidique

« On pense que ces effets multi-cibles jouent un rôle dans le mécanisme d’amélioration des symptômes de la SLA », a déclaré Okano.

Les chercheurs ont également étudié les mécanismes à l’origine de l’efficacité du ropinirole.

Pour ce faire, ils ont développé des neurones moteurs de personnes atteintes de SLA et de personnes non atteintes de la maladie.

Les chercheurs ont signalé des différences distinctes dans la structure, l’expression des gènes et la concentration des métabolites. Les personnes qui prenaient du ropinirole présentaient également des différences moins prononcées.

Les scientifiques ont déclaré qu’ils pouvaient prédire l’efficacité du traitement au ropinirole en se basant sur la in vitro résultats.

« Lorsque des cellules iPS ont été établies à partir de tous les patients participant à l’essai clinique et induites à se différencier en motoneurones, il a été constaté que les motoneurones dérivés du patient avaient des neurites significativement plus fragiles », a expliqué Okano. « Le traitement au ropinirole a amélioré la fragilité des neurites. Cependant, nous avons constaté que les motoneurones des participants étaient stratifiés en fonction du degré d’amélioration de la fragilité des neurites par le ropinirole. Par conséquent, lorsque les patients des essais cliniques ont été classés en fonction de la réactivité des motoneurones dérivés des cellules iPS au ropinirole, il a été constaté que le groupe de patients dont les motoneurones étaient bien améliorés répondaient mieux au ropinirole sur le plan clinique et que la progression de la SLA était réduite. .”

« Malgré les résultats passionnants, il s’agit d’une petite étude précoce », Dr Alessandro Di Roccoun neurologue du Northwell Lenox Hill Hospital de New York, a déclaré Nouvelles médicales aujourd’hui. « Il s’agit d’une petite étude clinique très préliminaire avec seulement quelques patients poursuivant l’étude d’observation qui semblaient avoir un effet bénéfique du médicament. »

« La justification de l’étude est basée sur une nouvelle approche de recherche pour le criblage de médicaments potentiellement efficaces, en utilisant des « motoneurones dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) » de patients atteints de SLA. Avec cette méthode, il peut être possible de tester si des médicaments spécifiques peuvent être directement efficaces dans les organes affectés et éventuellement accélérer le développement de médicaments candidats », a-t-il ajouté.

« Les travaux de laboratoire préliminaires sont essentiels pour déterminer l’efficacité potentielle et la toxicité potentielle », a déclaré Di Rocco. « Dans ce cas, la sécurité et la toxicité sont moins critiques, car le médicament est approuvé pour différentes indications. Le modèle de neurones moteurs dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) en tant que criblage in vitro est potentiellement une approche révolutionnaire pour le développement de médicaments.

Le ropinirole est un médicament approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le syndrome des jambes sans repos ainsi que la maladie de Parkinson précoce et avancée.

Le médicament améliore le temps « on » (temps de bonne fonction motrice) et minimise le temps « off » (déclin moteur sévère) de la maladie de Parkinson.

Il peut également aider à soulager les troubles du sommeil et la psychose nocturne, tous deux associés à la maladie de Parkinson.

Quelques effets secondaires du ropinirole inclure peut inclure des nausées, des étourdissements et des vomissements.

Les experts disent que vous devriez contacter votre médecin si les effets secondaires ne disparaissent pas en quelques semaines.