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Adakveo de Novartis approuvé par la FDA américaine pour traiter la drépanocytose

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La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Novartis AG Adakveo (crizanlizumab) en tant que nouveau médicament qui peut aider à réduire les douleurs extrêmement douloureuses drépanocytose poussées chez les patients de 16 ans et plus. La perfusion mensuelle, qui réduit de moitié le nombre d’épisodes de drépanocytose, aura un prix catalogue d’environ 82 000 $ US à 114 000 $ US par an, selon le dosage.

Malheureusement, drépanocytose est l’une des maladies héréditaires du sang les plus courantes, touchant environ 118 000 Américains, pour la plupart noirs, et environ 276 millions de personnes dans le monde.

Sa caractéristique typique est des épisodes périodiques au cours desquels les globules rouges se collent, empêchant le sang d’atteindre les organes et les petits vaisseaux sanguins. Cela provoque une douleur intense et des dommages cumulatifs aux organes qui raccourcissent la vie des personnes atteintes de la maladie.

Dr Biree Andemariam, médecin-chef de la Drépanocytose L’Association d’Amérique a dit Thaïlande Médical News, « La durée et la gravité de ces crises douloureuses s’aggravent avec l’âge. Souvent, les patients meurent au cours de l’une de ces crises. »

Dr Andemariam, ancien Novartis membre du conseil consultatif, a déclaré que le médicament semble mieux fonctionner plus les patients le reçoivent longtemps.

Novartis, le fabricant suisse de médicaments poursuit les tests sur les patients pour déterminer si Adakveo, aussi connu sous le nom crizanlizumab, allonge la vie des patients, a déclaré Ameet Mallik, responsable de l’oncologie et des troubles sanguins aux États-Unis. Il a déclaré que les épisodes de douleur intense envoient des patients américains aux services d’urgence environ 200 000 fois par an. Environ 85% sont hospitalisés pendant des jours à une semaine, entraînant de grosses factures.

L’état débilitant de la maladie provoque également une anémie, un retard de croissance, des dommages visuels et un gonflement douloureux des mains et des pieds, ce qui rend difficile pour certaines personnes de conserver leur emploi ou d’aller à l’école.

À l’heure actuelle, les traitements conventionnels comprennent un médicament anticancéreux de 21 ans appelé hydroxyurée et Endari, approuvé en 2017. Dans des études sur des patients, Endari a réduit la fréquence des épisodes douloureux d’environ 25 % et l’hydroxyurée les a réduits de moitié. L’hydroxyurée peut avoir des effets secondaires graves et nécessite des tests sanguins hebdomadaires. Les deux médicaments ont un dosage compliqué et ne fonctionnent pas ou cessent de fonctionner chez certains patients.

Dans une étude clinique d’une durée d’un an portant sur 198 patients, ceux ayant obtenu le plus élevé de deux Adakveo les doses étaient en moyenne de 1,6 épisode de douleur au cours de cette année et 36% n’en ont eu aucun. Un groupe de comparaison sous placebo a connu en moyenne trois épisodes de douleur cette année-là et 17 % n’en ont eu aucun. AdakveoLes effets secondaires de la maladie incluaient la grippe et une forte fièvre.

Une patiente, Danielle Jamison, d’Islandton, en Caroline du Sud, a souffert de drépanocytose épisodes de douleur depuis peu de temps après la naissance. L’homme de 35 ans souffrait auparavant d’une demi-douzaine de crises douloureuses nécessitant des déplacements à l’hôpital chaque année. Ceux-ci ont diminué de moitié environ lorsqu’elle a commencé à prendre de l’hydroxyurée il y a neuf ans. Elle n’a pas été à l’hôpital depuis qu’elle a commencé à prendre crizanlizumab rong> il y a deux ans dans le cadre d’une étude sur des patients. Elle a toujours de légères douleurs quotidiennes, mais elle a dit qu’elle pouvait maintenant s’occuper de sa maison et conduire sa fille de 9 ans à des activités. « Cela a fait une énorme différence dans ce que je suis capable de faire », a déclaré Jamison.

Les trois médicaments agissent par le biais de mécanismes différents, de sorte que les médecins peuvent transférer les patients vers Adakveo ou de l’ajouter à leur traitement actuel, a déclaré Andemariam, directeur de l’Université du Connecticut drépanocytose programme de traitement et de recherche.

Les patients qui souhaitent prendre le nouveau médicament doivent consulter leur médecin avant d’apporter des modifications.

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