La thromboembolie veineuse acquise en milieu pédiatrique (HA-TEV) est un problème croissant avec une estimation actuelle de 50 à 88 événements pour 10 000 hospitalisations pédiatriques. À l’échelle mondiale. L’HA-TEV pédiatrique est associée à une morbidité et une mortalité importantes. L’étiologie est multifactorielle mais les cathéters veineux centraux restent le facteur de risque prédominant. Les patients pédiatriques atteints de cancers tels que la leucémie sont également souvent à risque.
L’approbation de Fragmin pour les enfants âgés d’un mois et plus était basée sur les données d’un essai clinique ouvert à un seul bras impliquant 38 patients avec ou sans cancer et thrombose veineuse profonde (TVP) symptomatique et/ou embolie pulmonaire ; les patients ont été traités jusqu’à 3 mois, avec des doses initiales calculées en fonction de l’âge et du poids. Le critère d’évaluation principal de l’étude était l’obtention de taux thérapeutiques d’anti-Xa au jour 7 du traitement pendant la période d’ajustement de la dose ; l’efficacité était étayée par le nombre de patients présentant une absence de progression de la TEV ou une nouvelle TEV.
Les résultats de l’étude ont indiqué que 21 patients ont obtenu une résolution de la TEV admissible, 7 patients ont présenté une régression, 2 patients n’ont montré aucun changement alors qu’aucun patient n’a présenté de progression de la TEV. En ce qui concerne la sécurité, les effets indésirables les plus courants étaient les ecchymoses au site d’injection, les contusions et l’épistaxis.
Fragmin contient un avertissement encadré sur le risque d’hématomes épiduraux ou rachidiens chez les patients prenant des héparines de bas poids moléculaire et recevant une anesthésie neuraxiale ou subissant une ponction rachidienne. Il est conseillé aux médecins de prendre en compte le risque de ces hématomes lors de la planification des interventions de la colonne vertébrale chez les patients. Les effets secondaires fréquemment rapportés de Fragmin comprennent une hémorragie, une thrombocytopénie, un hématome et une élévation transitoire des transaminases.
La FDA conseille aux médecins d’être prudents lorsqu’ils traitent des patients présentant un risque accru d’hémorragie et de surveiller de près la thrombocytopénie. L’agence avertit également que les formulations à doses multiples de conservateur d’alcool benzylique ne doivent pas être utilisées chez les nourrissons et que les cliniciens doivent tenir compte de la charge métabolique quotidienne combinée d’alcool benzylique provenant de plusieurs sources, y compris le flacon multidose de Fragmin et d’autres médicaments contenant de l’alcool benzylique. Les patients doivent subir des numérations globulaires fréquentes en laboratoire et faire l’objet d’une surveillance des saignements lors de la prise de Fragmin .
La demande de commercialisation originale de la daltéparine sodique, de Pfizer, a reçu la désignation d’examen prioritaire par la FDA. Malgré les préoccupations notées concernant le traitement à l’héparine, l’approbation donne un traitement éprouvé aux patients confrontés à une maladie grave, à des complications importantes et même à la mort.
Richard Pazdur, MD, directeur par intérim du Bureau des produits d’hématologie et d’oncologie du Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a déclaré lors d’un entretien téléphonique exclusif avec Thailand Medical Posts : « Avant cette approbation, il n’y avait eu aucun traitement approuvé par la FDA pour traiter la TEV chez les patients pédiatriques, compte tenu du besoin urgent, nous avons accordé l’examen prioritaire de la demande de Fragmin et nous l’approuvons maintenant comme le premier anticoagulant (anticoagulant) indiqué pour les patients pédiatriques.Nous restons déterminés à faire progresser les traitements pour les enfants ayant des besoins médicaux non satisfaits. »
