Trouvez des réponses à certaines questions fréquemment posées sur Spinraza.
Quel est le mécanisme d’action de Spinraza ?
Pour traiter la SMA, le mécanisme d’action de Spinraza (comment cela fonctionne) consiste à augmenter les niveaux d’une certaine protéine dans le corps.
Les personnes atteintes d’amyotrophie spinale (SMA) ont de faibles niveaux d’une protéine appelée SMN. Cette protéine est importante pour le bon fonctionnement des cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements musculaires.
Gènes appelés SMN1 et SMN2 fournissent généralement des instructions indiquant aux cellules comment fabriquer du SMN. Chez les personnes atteintes de SMA, ces instructions sont manquantes ou incomplètes. Sans suffisamment de SMN, les cellules nerveuses sont endommagées et meurent. Cela provoque des symptômes tels qu’une faiblesse musculaire, une atrophie musculaire (dépérissement musculaire) et des difficultés à marcher ou à respirer.
Spinraza augmente les niveaux de SMN dans votre corps. Pour ce faire, il fournit une pièce manquante dans les instructions qui indiquent à vos cellules comment fabriquer du SMN. Cela conduit à une augmentation des niveaux de SMN dans votre corps, ce qui peut réduire les symptômes de la SMA.
Pour plus d’informations sur le mécanisme d’action de Spinraza, parlez-en à votre médecin.
Comment Spinraza affecte-t-il l’espérance de vie d’une personne atteinte de SMA de type 1 ?
Ce n’est pas tout à fait clair. Dans études, le traitement par Spinraza a prolongé la survie globale des enfants atteints de SMA de type 1. Mais l’espérance de vie des personnes recevant ce traitement est inconnue. (L’espérance de vie fait référence à la durée de vie prévue d’une personne.)
Le SMA de type 1 est le type le plus courant de SMA. Les symptômes commencent généralement avant l’âge de 6 mois. Sans traitement, la plupart des enfants atteints de SMA de type 1 vivent moins de 2 ans.
Des études à long terme sont en cours pour en savoir plus sur Spinraza et savoir si cela pourrait affecter l’espérance de vie. Votre médecin peut discuter avec vous de ce à quoi vous attendre avec le traitement Spinraza.
Comment Spinraza se compare-t-il à Zolgensma et Evrysdi ?
Spinraza, Zolgensma, et Evrysdi sont tous utilisés pour traiter la SMA. Spinraza et Evrysdi sont utilisés chez les adultes et les enfants de tout âge, tandis que Zolgensma est utilisé uniquement chez les enfants de moins de 2 ans.
Vous trouverez ci-dessous un tableau qui montre d’autres différences entre ces médicaments :
* La raison pour laquelle « -xioi » apparaît à la fin du nom de ce médicament est de montrer que le médicament est distinct de médicaments similaires qui pourraient être créés à l’avenir.
Discutez avec votre médecin ou votre pharmacien pour plus d’informations sur la façon dont ces traitements se comparent.
Est-ce que Spinraza est une sorte de thérapie génique ?
Non, Spinraza n’est pas une thérapie génique. La thérapie génique consiste à remplacer un gène qui ne fonctionne pas par un autre qui fonctionne.
Au lieu de cela, Spinraza est un type de médicament appelé oligonucléotide antisens. Il agit en augmentant les niveaux d’une protéine appelée SMN. Cette protéine aide les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements musculaires. Les personnes atteintes de SMA, la condition que Spinraza traite, n’ont pas assez de SMN.
Votre médecin peut vous en dire plus sur les options de thérapie génique disponibles pour votre état.
Spinraza provoque-t-il une hydrocéphalie ?
L’hydrocéphalie n’a pas été observée chez Spinraza études. L’hydrocéphalie se produit lorsque le liquide s’accumule dans le cerveau, provoquant une augmentation de la taille de la tête.
Cependant, certaines personnes qui ont reçu Spinraza ont signalé cette condition. Ces rapports sont survenus après que le médicament est devenu disponible pour utilisation. On ne sait pas à quelle fréquence cela s’est produit ou si des facteurs autres que la prise de Spinraza peuvent y avoir contribué.
Pour plus d’informations sur le risque d’hydrocéphalie avec le traitement Spinraza, parlez-en à votre médecin.
