« L’agence a accéléré l’examen et l’approbation de cette demande parce que Benlysta IV répond à un besoin non satisfait de thérapies, en particulier chez les patients pédiatriques atteints de LED. leur qualité de vie et de réduire leur risque de lésions organiques à long terme et d’invalidité », a déclaré Janet Woodcock, MD, directrice du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA.
Alors que le LED infantile est rare, lorsqu’il est diagnostiqué, il est généralement plus actif chez les enfants et les adolescents que chez les patients adultes, en particulier dans la façon dont il affecte des organes tels que les reins et le système nerveux central. En raison du début de la maladie tôt dans la vie, les patients pédiatriques atteints de LED courent un risque plus élevé de développer des lésions organiques et des complications accrues de la maladie ainsi que des événements indésirables liés aux traitements à vie habituellement requis.
L’efficacité de Benlysta IV pour le traitement du LED chez les patients pédiatriques a été étudiée pendant 52 semaines chez 93 patients pédiatriques atteints de LED. La proportion de patients pédiatriques atteignant le critère d’évaluation principal composite, l’indice de réponse SLE (SRI-4), était plus élevée chez les patients pédiatriques recevant Benlysta IV plus un traitement standard par rapport au placebo plus un traitement standard. Les patients pédiatriques qui ont reçu Benlysta IV en plus du traitement standard présentaient également un risque plus faible de subir une poussée sévère, ainsi qu’une durée plus longue jusqu’à une poussée sévère (160 jours contre 82 jours). L’innocuité et les profils pharmacocinétiques du médicament chez les patients pédiatriques étaient cohérents avec ceux des adultes atteints de LED.
Les informations sur le médecin et le patient de Benlysta incluent un avertissement concernant la mortalité, les infections graves, l’hypersensibilité et la dépression, sur la base des données des études cliniques chez les adultes atteints de LED. Le médicament ne doit pas être administré avec des vaccins vivants. Le fabricant est tenu de fournir un guide des médicaments pour informer les patients des risques associés à Benlysta.
Les effets secondaires les plus courants chez les patients comprenaient des nausées, de la diarrhée et de la fièvre. Les patients ont également souvent eu des réactions à la perfusion, il est donc conseillé aux professionnels de la santé de prétraiter les patients avec un antihistaminique.
La FDA a accordé à cette demande une désignation d’examen prioritaire. La FDA a accordé l’approbation de Benlysta à GlaxoSmithKline.
