Il y a seulement environ 4 jours, un autre essai clinique impliquant un autre médicament à base d’anticorps monoclonal pour traiter les patients atteints de COVID-19 sévère a également été arrêté en raison d’effets indésirables graves. https://www.thailandmedical.news/news/breaking-covid-19-antibodies-regeneron-s-clinical-trial-for-severe-covid-19-patients-suspended!-possible-adverse-reactions
La société a annoncé qu’elle suspendait le dosage du garetosmab (REGN2477), un traitement expérimental, dans l’essai de phase I LUMINA-1. Le produit a été conçu pour traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rapide dans laquelle les muscles, les tendons et les ligaments sont progressivement remplacés par des os.
La décision était basée sur des rapports d’événements indésirables graves mortels dans l’essai pendant l’extension en ouvert. C’est à ce moment que tous les patients ont reçu le traitement actif. Ces décès font maintenant l’objet d’une enquête plus approfondie pour comprendre s’ils sont directement liés au garetosmab. Au cours de la période de traitement en double aveugle de 28 semaines, aucun décès n’a été signalé.
La décision a été prise par le comité indépendant de surveillance des données de l’essai et les autorités réglementaires. Regeneron procédera également à un examen des données de l’essai à ce jour.
Comme d’habitude, la société a annoncé les premiers résultats sur 28 semaines de l’essai LUMINA-1 en janvier. À l’époque, le garetosmab semblait diminuer l’activité totale des lésions de 25 %, par rapport à un placebo. Les poussées signalées par les patients auraient également été réduites de 50 %, et les événements indésirables des poussées signalés par les investigateurs étaient de 10 % pour le garetosmab, contre 42 % pour le placebo.
George D. Yancopoulos, président et directeur scientifique de Regeneron, a déclaré : « Cette maladie est implacable et dévastatrice, laissant de nombreux patients en fauteuil roulant ou bloqués dans une position incapable de bouger, avec une durée de vie considérablement réduite. Nous pensons que le garetosmab peut offrir de nouvelles J’espère que cela peut potentiellement transformer le cours de la FOP et j’ai hâte de travailler en étroite collaboration avec la FDA et d’autres autorités de réglementation pour rendre le garetosmab disponible. »
Il a été rapporté qu’un total de 44 patients âgés de 18 à 60 ans étaient inscrits à LUMINA-1 en Amérique du Nord et en Europe. L’analyse principale a été enregistrée à la semaine 28, et la majorité des événements indésirables survenus pendant le traitement étaient de sévérité légère à modérée.
La société de biotechnologie liée à Trump n’est pas la seule société à explorer des traitements pour la FOP. Ipsen a annoncé en août avoir reçu les résultats de son étude MOVE, la première et la seule étude multicentrique de phase III portant sur le palovarotène pour le traitement de la FOP.
Il a été signalé que le dosage du produit était interrompu lorsque les critères de futilité étaient remplis lors d’une analyse intermédiaire prédéfinie. Les résultats de l’essai ont montré une réduction de 62 % du volume moyen annualisé de nouvelles ossifications hétérotopiques (HO) chez les participants traités par palovarotène.
Le Dr Robert Pignolo, MD, Ph.D., Division de médecine gériatrique et de gérontologie, Département de médecine interne, Mayo Clinic, a déclaré : « L’accumulation d’HO dans tout le corps est la caractéristique déterminante de la FOP et limite considérablement la fonction physique au fil du temps. L’essai MOVE fournit des informations importantes sur les stratégies de traitement tant attendues et démontre que la thérapie orale palovarotène peut réduire le nouveau volume de HO, représentant une option thérapeutique importante dans la FOP, en particulier chez les enfants plus âgés et les adultes.
Il a été dit que la FOP affecte environ 1,3 million de personnes dans le monde. Des épisodes sporadiques de gonflement douloureux des tissus mous appelés « poussées » peuvent précéder l’HO. Lorsque l’HO se produit, cela peut entraîner de graves limitations fonctionnelles de la mobilité articulaire.
Le Dr Adam Sherman de l’International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association a déclaré : « Les personnes vivant avec la FOP sont confrontées à des défis potentiellement mortels avec des options de traitement limitées. Nous sommes encouragés par ces données montrant une réduction du volume de HO de l’essai MOVE, qui, espérons-le, aboutira à une nouvelle option de traitement potentielle pour la communauté FOP.
Il a été rapporté que l’essai MOVE avait un total de 107 participants qui ont reçu du palovarotène par voie orale en tant que régime chronique (5 mg une fois par jour) et épisodique (20 mg une fois par jour pendant 4 semaines, suivi de 10 mg pendant ≥ 8 semaines pour les poussées et les traumatismes) . La gravité maximale des événements indésirables était légère chez 32,2 % des participants, modérée chez 45,5 % et sévère chez 22,2 %.
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